Eine neue Studie in dieser Woche hat die Grenzen der Geneditierung erweitert und erneut gezeigt, dass Wissenschaftler nun bestimmte krankheitsverursachende Mutationen in menschlichen Embryonen erfolgreich reparieren können. Gestern in der Fachzeitschrift Nature veröffentlicht, sorgten die Ergebnisse für viele Schlagzeilen, und die Nachrichten über den Umzug gingen sogar Anfang letzter Woche verloren. Obwohl dies nicht der erste Fall der Bearbeitung menschlicher Embryonen ist, hat die Ankündigung die Kontroverse über die Ethik der Genbearbeitung erneut entfacht. Hier sind fünf Dinge, die Sie über diese neueste Forschung wissen sollten.
1. CRISPR schlägt erneut zu
In dieser Studie arbeiteten die Wissenschaftler mit dem CRISPR-Cas9-Gen-Editing-System, das so etwas wie das Ausschneiden und Einfügen von Genen ist. Es basiert auf einem natürlich vorkommenden Immunsystem, das in vielen Bakterienarten vorkommt. Die Mikroben führen eine "Trefferliste" der Virus-DNA in ihrem Genom, damit sie zukünftige gefährliche Eindringlinge erkennen können. Wenn eine dieser DNA vorhanden ist, setzen die Bakterien Enzyme ein, die als Cas (CRISPR-assoziierte Proteine) bezeichnet werden und die DNA präzise und effizient herausschneiden.
In der neuesten Studie haben Wissenschaftler dieses Tool verwendet, um eine Mutation im Gen MYBPC3 zu entfernen, die zu einer Verdickung des Herzmuskels führt - ein potenziell tödlicher Zustand, berichtet Emily Mullin von MIT Technology Review . Nachdem sie es erfolgreich ausgeschnitten hatten, kopierten sie eine fehlerfreie Version in den Schnittbereich.
2. Es ist nicht die erste Bearbeitung dieser Art von menschlichen Embryonen
Diese Forschung war bemerkenswert für die Verwendung lebensfähiger Embryonen, oder Embryonen, die sich wahrscheinlich zu einem Baby entwickeln könnten, wenn man sie wachsen lässt, berichtet Dina Fine Moran von Scientific American . Dies ist das erste Mal, dass dies auf US-amerikanischem Boden passiert ist, aber Wissenschaftler in China haben bereits seit Jahren die Weichen gestellt. 2015 hat eine Gruppe chinesischer Forscher erstmals Embryonen gentechnisch verändert. Anfang dieses Jahres hat eine andere Forschergruppe erstmals die Gene lebensfähiger Embryonen verändert.
Die US-Regierung und ihre Mitgliedsorganisationen, einschließlich großer Aufsichtsbehörden wie der Food and Drug Administration, dürfen keine Forschungsarbeiten mit menschlichen Embryonen finanzieren, was bedeutet, dass Forscher für diese Studie private oder institutionelle Mittel in Anspruch nehmen mussten, berichtet Heidi Ledford for Nature . Ein Bericht vom Februar öffnete vorsichtig die Tür für eine mögliche zukünftige Finanzierung der Embryo-Gen-Editing-Forschung durch die US-Regierung, aber es ist nicht klar, wann diese Empfehlung Eingang in die Vorschriften finden wird.
3. Der nächste Schritt könnte nach Übersee gehen
Der nächste Schritt für diese Forschung besteht darin, herauszufinden, ob die auf diese Weise veränderten Embryonen tatsächlich gesund wachsen können, berichtet Ian Sample von The Guardian . Aber die USA verbieten klinische Studien dieser Art streng und es ist unwahrscheinlich, dass sich die Regeln bald ändern werden.
"Es ist noch ein langer Weg vor uns", sagt der Studienautor Shoukhrat Mitalipov Sample. "Es ist unklar, wann wir weiterziehen dürfen."
Laut Kate Lunau von Vice Motherboard müssen sich die Forscher möglicherweise auf einen freizügigeren Weg begeben . "Wir würden die Verlagerung dieser Technologie in andere Länder unterstützen", sagt Mitalipov gegenüber Lunau.
4. Es gibt Kontroversen
Eine Menge von Denk- und Leitartikeln begleiteten die Nachrichten dieser Forschung gestern, und viele äußerten Bedenken darüber, inwieweit diese Forschung die Wissenschaft auf unbekanntes Territorium drängt - und mahnten zur Vorsicht.
"Wir wissen nicht genug über die Sicherheit der Genbearbeitung, um es technisch versierten Menschen, die Mutationen weitergeben können, zu ermöglichen, die Erde zu durchstreifen. Was sind die möglichen gesundheitlichen Auswirkungen selbst geringfügiger Bearbeitungsfehler? Wir wissen es noch nicht", sagte Alessandra Potenza schreibt für The Verge über einen Bericht, der gestern von einer internationalen Gruppe von Genetikern veröffentlicht wurde.
"Die öffentliche Ordnung und das Gebiet der Bioethik haben die Wissenschaft der genetischen Intervention nicht eingeholt", schreibt die Redaktion der Los Angeles Times . "Es ist von größter Bedeutung, dass wir die Bearbeitung menschlicher Gene richtig durchführen, anstatt sie bald zu erledigen."
Andere befürworteten die Nachricht als Hoffnungsträger für diejenigen, die mit Erbkrankheiten zu kämpfen haben. Dazu gehört Alex Lee, der an der erblichen Optikusneuropathie von Leber leidet, einer seltenen mitochondrialen Erkrankung. Er schreibt für The Guardian:
"Für diejenigen, die nicht von genetischen Krankheiten betroffen sind, ist es einfach, den wissenschaftlichen Fortschritt als einen Schritt in die Zukunft abzutun, in dem wir ein Kriterium für die Augen- oder Haarfarbe aus einem Katalog zum Entwerfen Ihres eigenen Babys auswählen. Aber für Menschen wie mich, die davon betroffen sind Eine unheilbare genetische Krankheit, die mich erblinden ließ. Wissenschaftliche Fortschritte bei der Geneditierung und der mitochondrialen Ersatztherapie bieten nur Hoffnung. "
5. Wir entwerfen (noch) keine Babys
"Dies wurde weithin als Beginn der Ära des Designerbabys gemeldet, was es wahrscheinlich das fünfte oder sechste Mal ist, dass Menschen von dieser Morgendämmerung berichten", erzählt die Bioethikerin Alta Charo Ed Yong vom Atlantik . "Und es ist nicht."
Zum einen, berichtet Megan Molteni von Wired, ist es viel schwieriger, Merkmale für ein Kind zu wählen als für diesen Prozess. Wissenschaftler in dieser Studie nahmen ein Gen und modifizierten es, um zum Embryo zu gelangen, um eine gesunde DNA-Sequenz anstelle einer mutierten zu kopieren.
„Jeder redet immer über Gen-Editing. Ich mag die Wortbearbeitung nicht. Wir haben nichts bearbeitet oder modifiziert “, erzählt Mitalipov Molteni. "Wir haben lediglich ein mutiertes Gen unter Verwendung des vorhandenen mütterlichen Wildtyp-Gens unmodifiziert."
Merkmale wie Größe, Haarfarbe und Augenfarbe werden von Hunderten oder Tausenden von Genen auf eine Weise gesteuert, die Wissenschaftler noch nicht vollständig verstehen. Und sie müssten in völlig neue DNA-Sequenzen gespleißt werden, die von anderen Personen erstellt oder gezeichnet werden müssten. Dennoch sehen die Forscher eine Zukunft, in der dies diskutiert werden könnte, und hoffen, dass sie angemessen kontrolliert wird.
"Es besteht die Sorge, dass dies für Verbesserungen verwendet werden könnte, sodass die Gesellschaft eine Grenze ziehen muss", sagt Mitalipov zu Yong. "Aber das ist eine ziemlich komplexe Technologie, und es wäre nicht schwer, sie zu regulieren."
