Wissenschaftler in China berichteten kürzlich, dass sie den genetischen Code menschlicher Embryonen überarbeitet haben. Die Arbeit stützte sich auf neue Technologien, die als eine der aufregendsten Entwicklungen in der Genetik seit Jahrzehnten angekündigt wurden. Für einige Forscher gingen diese Experimente jedoch über eine ethische Linie. Noch bevor sie ihre Arbeit veröffentlicht hatten, hatten Gerüchte über die Forschungen der chinesischen Wissenschaftler einen Aufschrei ausgelöst, der ein Moratorium für eine solche Arbeit forderte. In einem Brief aus dem letzten Monat in der Zeitschrift Nature heißt es:
Unserer Ansicht nach könnte die Bearbeitung des Genoms in menschlichen Embryonen mithilfe aktueller Technologien unvorhersehbare Auswirkungen auf zukünftige Generationen haben. Dies macht es gefährlich und ethisch inakzeptabel. Diese Forschung könnte für nichttherapeutische Modifikationen genutzt werden. Wir befürchten, dass ein öffentlicher Aufschrei wegen einer solchen ethischen Verletzung einen vielversprechenden Bereich der therapeutischen Entwicklung behindern könnte, nämlich das Vornehmen genetischer Veränderungen, die nicht vererbbar sind.
In diesem frühen Stadium sollten die Wissenschaftler vereinbaren, die DNA von menschlichen Fortpflanzungszellen nicht zu verändern. Sollte jemals ein wirklich überzeugender Fall für den therapeutischen Nutzen der Keimbahnmodifikation auftauchen, empfehlen wir eine offene Diskussion über die geeignete Vorgehensweise.
Das Forschungsteam unter der Leitung des Forschers Junjiu Huang von der Sun Yat-sen-Universität in Guangzhou verwendete eine Technik namens CRISPER / Cas9, um zu versuchen, das Gen zu bearbeiten, das eine potenziell tödliche Bluterkrankung in menschlichen Embryonen verursacht, berichtet David Cyranoski und Sara Reardon. die die Geschichte bei Nature News brachen. Das CRISPR-System funktioniert wie Ausschneiden und Einfügen auf DNA-Ebene. Mit dem System können Wissenschaftler gezielte Stellen des genetischen Codes ausschneiden und neue Sequenzen einfügen. Das Tool kann krankheitsverursachende Gene ausschalten oder Mutationen mit Arbeitskopien von Genen reparieren, wie es das chinesische Team versucht hat. Mit diesem Tool wurden bereits Labortiere wie Affen mit spezifischen Genveränderungen konstruiert und adulte menschliche Zellen optimiert.
Die chinesischen Forscher untersuchten das Gen, das für eine Bluterkrankung namens Beta-Thalassämie verantwortlich ist. Laut Carl Zimmer, dem Blog "Phenomena" von National Geographic, haben die Forscher diese Technik an 86 Embryonen ausprobiert. Die meisten von ihnen, 71, überlebten lange genug für Beobachtungen. Das CRISPR-System spaltete und spleißte Gene in 28 Embryonen. Eines der größten Probleme bei der Bearbeitung von Genen ist die Möglichkeit, dass die falschen Gene geschnitten werden, und tatsächlich wurde nur ein kleiner Teil dieser 28 erfolgreich gespleißt. Die anderen wurden entweder teilweise durch die Konservierungsmechanismen der Zellen repariert oder vollständig an der falschen Stelle gespalten. Falsch platzierte Mutationen können andere Krankheiten wie Krebs verursachen. Sogar die vier gespleißten Embryonen waren kein Erfolg: Nur einige der Zellen in den Embryonen wurden bearbeitet, wodurch genetische Mosaike entstanden.
Die Forscher veröffentlichten ihre Ergebnisse in der Zeitschrift Protein & Cell . Sie schreiben: "Da es sich bei den bearbeiteten Embryonen um genetische Mosaike handelt, ist es unmöglich, die Ergebnisse der Genbearbeitung vorherzusagen." Mit Hilfe genetischer Techniken können IVF-Embryonen diagnostiziert werden, bevor sie in den Mutterleib implantiert werden. Sie fügen hinzu: "Unsere Studie unterstreicht die Herausforderungen, denen sich die klinische Anwendung von CRISPR / Cas9 gegenübersieht."
Reardon und Cyranoski von Nature News berichten auch, dass Huang und seine Kollegen die Arbeit fortsetzen und nach Wegen suchen, um die Anzahl dieser nicht am Ziel befindlichen Genänderungen zu verringern, aber adulte menschliche Zellen oder Tiere zu verwenden. Die Reporter schreiben jedoch, dass mindestens vier andere Gruppen in China ebenfalls daran arbeiten, menschliche Embryonen zu bearbeiten.
Das Guangzhou-Team versuchte, einige Bedenken hinsichtlich der Ethik ihrer Arbeit auszuräumen, indem nur Embryonen aus Fruchtbarkeitskliniken mit einem zusätzlichen Chromosomensatz verwendet wurden, nachdem ein Ei mit zwei Spermien befruchtet worden war. Lebendgeburten wären niemals von diesen Embryonen gekommen, obwohl die Zygoten die ersten Entwicklungsstadien durchlaufen. "Wir wollten der Welt unsere Daten zeigen, damit die Leute wissen, was wirklich mit diesem Modell passiert ist, anstatt nur darüber zu sprechen, was ohne Daten passieren würde", sagte Huang zu Cyranoski und Reardon.
Trotzdem war die Reaktion in der Forschungsgemeinschaft unmittelbar.
"Kein Forscher sollte die moralische Berechtigung haben, die weltweit verbreitete politische Vereinbarung gegen die Veränderung der menschlichen Keimbahn zu missachten", schrieb Marcy Darnovsky vom Center for Genetics and Society, einer Wachhundegruppe, in einer E-Mail an Rob Stein, der für NPRs Blog "Shots" schrieb . "Dieses Papier zeigt die enormen Sicherheitsrisiken auf, die ein solcher Versuch mit sich bringen würde, und unterstreicht die Dringlichkeit, anderen derartigen Bemühungen zuvorzukommen. Die sozialen Gefahren der Schaffung gentechnisch veränderter Menschen können nicht überbewertet werden."
Unabhängig davon, ob die weitere Arbeit fortgesetzt oder eingestellt wird, wird die Studie wahrscheinlich als zentral in der Geschichte der Medizin anerkannt. Zimmer bietet in seinem Blog-Beitrag einen historischen Kontext zur Veränderung der Gene des Menschen und schreibt:
Nur weil dieses Experiment schlecht ausgefallen ist, heißt das nicht, dass zukünftige Experimente es werden. In dieser Studie gibt es nichts, was CRISPR als konzeptionellen Deal-Breaker darstellt. Es lohnt sich, an die Anfänge der Klonforschung zu erinnern. Geklonte Embryonen entwickelten sich oft nicht, und erfolgreich geborene Tiere hatten häufig ernsthafte gesundheitliche Probleme. Das Klonen ist jetzt viel besser und es wird sogar ein Geschäft in der Welt der Tiere und Haustiere. Wir klonen aber immer noch keine Leute - nicht, weil wir es nicht können, sondern weil wir uns dafür entscheiden, es nicht zu tun. Möglicherweise müssen wir die gleiche Entscheidung bezüglich der Bearbeitung von Embryonen in Kürze treffen.
George Daley, ein Stammzellforscher an der Harvard Medical School, sagte Cyranoski und Reardon von Nature News, dass die Studie "ein Meilenstein und eine warnende Geschichte sei . Ihre Studie sollte eine ernste Warnung für jeden Praktiker sein, der glaubt, die Technologie sei bereit für Tests zur Ausrottung von Krankheitsgenen. "
Bei NPR fügte Daley hinzu: "Wir sollten uns auf eine Welle dieser Veröffentlichungen einstellen, und ich fürchte, wenn eine Veröffentlichung mit einem positiveren Dreh veröffentlicht wird, könnten einige IVF-Kliniken dazu veranlasst werden, damit zu beginnen, was meiner Meinung nach sehr verfrüht wäre und gefährlich."
