Zum ersten Mal haben Forscher des West China Hospital in der Stadt Chengdu in der Provinz Sichuan einem Patienten Zellen injiziert, die durch die CRISPR-Cas9-Genbearbeitungstechnik modifiziert wurden, berichtet David Cyranoski von Nature . Es ist ein früher Schritt in ein neues Zeitalter der Geneditierung, das eine Revolution in den Bereichen Gesundheit, Landwirtschaft, Naturschutz und anderen Bereichen der Biologie verspricht.
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CRISPR ist eine Gentechnik, die aus dem natürlich vorkommenden Immunsystem verschiedener Bakterien abgeleitet ist, schreibt Sarah Zhang für Gizmodo . Diese Arten haben eine "Gaunergalerie" von Virus-DNA in ihrem Genom, damit sie diese erkennen können, wenn sie in ihre Zellen eindringt. Wenn die Virus-DNA entdeckt wird, setzen die Bakterien CRISPR-assoziierte (auch bekannt als Cas) Enzyme ein, die die eindringende Virus-DNA finden und präzise herausschneiden können.
Die Forscher erkannten, dass, wenn sie den Cas-Proteinen eine Scheibe Ziel-DNA zeigen könnten, die Enzyme das Genom patrouillieren und diese Codestücke herausschneiden würden. Diese geniale Methode ermöglichte es ihnen, das System zu entführen, um Gene präzise zu bearbeiten. Das Bakterium mit dem effizientesten genetischen Homing-Gerät ist tatsächlich Streptococcus pyogenes, der Halsentzündung verursacht. Wissenschaftler arbeiten jetzt mit der CRISPR-Cas9-Technik, um die Gensequenzen auszuschneiden, die genetisch bedingte Krankheiten verursachen, und haben sie kürzlich sogar verwendet, um das Sehvermögen bei blinden Tieren teilweise wiederherzustellen.
In dieser neuesten Anwendung haben der Onkologe Lu You von der Sichuan-Universität und sein Team einen bestimmten Satz von T-Zellen zur Krebsbekämpfung aus einem Patienten mit einer aggressiven Form von Lungenkrebs isoliert. Diese Immunzellen sollten abnormale Zellen wie Krebszellen angreifen, funktionieren aber nicht immer. Einige Krebstumoren nutzen den PD-1-Rezeptor der T-Zellen, der die Immunantwort ausschaltet. Die Forscher schnitten daher die für PD-1-Proteine kodierende DNA-Region mit dem CRISPR-Cas9-System aus und kultivierten diese modifizierten T-Zellen, bevor sie dem kranken Patienten erneut injiziert wurden.
Die Hoffnung ist, dass durch das Löschen des genetischen Codes für PD-1-Proteine die T-Zellen den Krebs ungehemmt angreifen.
Die erste Injektion verlief reibungslos und der Patient erhält eine zweite Dosis, doch die Vertraulichkeit des Patienten schränkt die Menge an Informationen ein, die die Forscher bereitstellen können, berichtet Cyranoski. Zehn weitere Patienten werden mit zwei bis vier Injektionen einer ähnlichen Behandlung unterzogen und anschließend sechs Monate lang überwacht.
Carl June, der die Immuntherapie an der Universität von Pennsylvania erforscht, sagt, dass diese Studie wahrscheinlich zu einer gesunden Konkurrenz führen wird. "Ich denke, dies wird Sputnik 2.0 auslösen, ein biomedizinisches Duell über den Fortschritt zwischen China und den Vereinigten Staaten, das wichtig ist, da der Wettbewerb normalerweise das Endprodukt verbessert", sagt er Cyranoski.
Tracy Staedter von Seeker berichtet, dass das Labor von June derzeit das einzige in den Vereinigten Staaten ist, das die FDA-Zulassung für die Verwendung von CRISPR-Techniken an für Menschen bestimmten T-Zellen besitzt.
Aber Forscher in den USA bewegen sich an der CRISPR-Front absichtlich langsam, berichtet Staedter. Im Jahr 2015 verwendeten Forscher in Peking CRISPR, um das Genom eines menschlichen Embryos zu verändern, obwohl sie es nicht entwickeln ließen. Dies führte zu einer heftigen Debatte über die Ethik des Einsatzes der aufkommenden Technologie beim Menschen und veranlasste die National Institutes of Health, einen beratenden Ausschuss einzurichten, der alle Vorschläge für den Einsatz von CRISPR bei Menschen überwacht.
