Die Food and Drug Administration hat die erste in den USA zugelassene Gentherapie-Behandlung genehmigt und damit einen neuen medizinischen Weg im Land beschritten.
"Mit der Möglichkeit, die eigenen Zellen eines Patienten neu zu programmieren, um einen tödlichen Krebs anzugreifen, betreten wir eine neue Grenze in der medizinischen Innovation", heißt es in einer Erklärung von FDA-Kommissar Scott Gottlieb. "Neue Technologien wie Gen- und Zelltherapien bergen das Potenzial, die Medizin zu transformieren und einen Wendepunkt in unserer Fähigkeit zu schaffen, viele schwer zu behandelnde Krankheiten zu behandeln und sogar zu heilen."
Die "historische Aktion", wie die FDA es nannte, genehmigt eine Behandlung von jugendlicher akuter lymphatischer Leukämie durch das Arzneimittelunternehmen Novartis, berichtet Jocelyn Kaiser vom Science Magazine. Für die Therapie werden Immun-T-Zellen aus dem Blut einer Person entnommen und modifiziert, um ein Gen hinzuzufügen, das ein Protein erzeugt, das die T-Zellen dazu verleitet, die Leukämiezellen anzugreifen.
Im Gegensatz zu herkömmlichen Chemotherapeutika, die vielen Patienten verabreicht werden, wird mit dieser als CAR-T-Immuntherapie bezeichneten Methode im Wesentlichen eine individuelle Behandlung für jede Person erstellt, berichtet Damian Garde von STAT News. Eine einzelne Dosis der Behandlung, die der Entwickler Kymriah nannte, ließ 83 Prozent der Patienten nach drei Monaten in einer klinischen Studie krebsfrei.
Aber es ist nicht alles eine gute Nachricht. Die Behandlung wird 475.000 US-Dollar kosten, berichtet Garde, was, obwohl teuer, viel weniger ist, als viele Außenstehende erwartet haben. Patienten müssen an einen von 32 Orten in den USA reisen, um ihre T-Zellen in einem 22-tägigen Prozess extrahieren und modifizieren zu lassen. Und wie Kaiser berichtet, warfen Engpässe während klinischer Studien in einigen medizinischen Zentren bereits ein Problem auf.
Und trotz aller Vorteile kann diese Behandlung einige furchterregende Nebenwirkungen haben, berichtet Beth Mole von Ars Technica. Das intensivste ist das Zytokinfreisetzungssyndrom, bei dem das Immunsystem den Körper übersteuern und Entzündungen, Organversagen, Krampfanfälle, Delirium, Gehirnschwellungen und in einigen Fällen sogar den Tod verursachen kann. Derzeit ist Kymriah nur für Personen unter 25 Jahren zugelassen, die bereits eine konventionellere Leukämiebehandlung versucht haben und einen Rückfall hatten.
Obwohl die FDA es als Gentherapie bezeichnet, haben einige Experten ihre Definition dieses Begriffs in Frage gestellt, schreibt Kristen Brown für Gizmodo . Die Meinungsverschiedenheit rührt daher, dass das veränderte Gen selbst nichts heilt oder einen biologischen Defekt behebt. Vielmehr leitet die Behandlung die T-Zelle weiter, um die Krankheit zu bekämpfen.
Trotzdem ist diese neueste Zulassung ein aufregender Schritt im Kampf gegen Krebs. Vor dieser Entscheidung hatten gentherapeutische Behandlungen bereits die behördliche Zulassung in Europa und China erhalten, berichtet Kaiser. Angesichts der zunehmenden Verbreitung der genetischen Bearbeitung in Wissenschaft und Medizin in den USA dürften weitere Zulassungen, einschließlich einer möglichen Behandlung zur Heilung angeborener Blindheit, folgen.
