In der vergangenen Woche empfahl eine Gruppe von Forschern der Regierung der Vereinigten Staaten, Wissenschaftlern die Erprobung einer umstrittenen Gentherapie zu gestatten, bei der das genetische Material von drei „Elternteilen“ zur Herstellung eines Embryos kombiniert werden muss. Wissenschaftler der Nationalen Akademien der Wissenschaften, Ingenieurwissenschaften und Medizin der USA haben einen Bericht veröffentlicht, der besagt, dass das Testen der mitochondrialen Ersatztherapie ethisch ist, das Verfahren jedoch nur zur Herstellung männlicher Embryonen verwendet werden sollte.
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Mitochondriale Erkrankungen sind selten und betreffen in den USA nur einige Tausend Menschen pro Jahr. Sie können eine Reihe schwerwiegender gesundheitlicher Probleme verursachen, wie z. B. Anfälle, Herzkrankheiten, Entwicklungsverzögerungen und Demenz. Da Mitochondrienerkrankungen nur von der Mutter vererbt werden, entscheiden sich viele Frauen, Kinder zu adoptieren, anstatt das Risiko einzugehen, die Krankheit zu übertreffen. Wissenschaftler glauben jedoch, dass eine mitochondriale Ersatztherapie Frauen die Möglichkeit geben könnte, gesunde Kinder zu bekommen, die genetisch mit ihnen verwandt sind, indem sichergestellt wird, dass der Embryo gesunde Mitochondrien hat, die von einem dritten „Elternteil“ gespendet wurden, berichtet Arielle Duhaime-Ross für The Verge .
Jede menschliche Zelle enthält Mitochondrien, Organellen, die die Zelle mit Energie versorgen, indem sie Moleküle in Energie aufspalten, ähnlich wie ein Magen, der Nahrung aufspaltet. Mitochondrien sind neben dem Zellkern auch der einzige Teil der Zelle, der DNA enthält, weshalb mutierte Mitochondrien für manche Menschen ein Problem darstellen können.
Die mitochondriale Ersatztherapie funktioniert, indem dem Ei einer Frau mit dieser Erkrankung ein gesunder Zellkern entnommen und in ein Ei implantiert wird, das eine andere Frau mit gesunden Mitochondrien gespendet hat. Das Ei wird dann mit dem Sperma des Vaters befruchtet, was zu einem Embryo führt, der drei genetische Eltern hat, berichtet Annalee Newitz für Ars Technica .
Während Kritiker des Verfahrens sagen, dass es gefährlich sein könnte, Veränderungen an den Genen eines Embryos vorzunehmen, verändert die mitochondriale Ersatztherapie das Genom des Embryos nicht wirklich. Das Verfahren ist dem Erhalt eines gespendeten Organs näher als das Bearbeiten von Genen, was die Verwendung von Tools wie CRISPR-Cas9 erfordert, um bestimmte Gene in der DNA eines Probanden zu ersetzen, schreibt Newitz. Da Mitochondrien nur eine winzige Menge an DNA enthalten, zögern einige Forscher, zu behaupten, dass Embryonen, die sich einem Mitochondrienersatz unterziehen, drei Eltern haben.
Die Bioethikerin der Duke University, Nita Farahany, schrieb 2015 für die Washington Post :
Bei Verwendung von Mitochondrien aus einem Spenderei stammen 99, 9 Prozent der kodierenden DNA des entstehenden Eies (das den Kern der beabsichtigten Mutter enthält) von der beabsichtigten Mutter. Der Spender liefert die Energie, die das Ei benötigt, um normal zu funktionieren. Wenn das Ei dann von einer Samenzelle befruchtet wird, trägt der resultierende Embryo weniger als 0, 1 Prozent seiner DNA vom mitochondrialen Spender.
Gleichzeitig argumentieren Kritiker, dass die Veränderungen so gering sind und mitochondriale Erkrankungen so wenige Menschen betreffen, dass es sich nicht lohnt, in Zukunft die Türen für die weitere Bearbeitung von Humangenetik zu öffnen oder versehentlich neue genetische Fehler in den Genpool einzuführen. Aus diesem Grund empfiehlt der neue Bericht, das Verfahren nur an männlichen Embryonen zu testen, berichtet Rob Stein für NPR . Im vergangenen Jahr gab das Vereinigte Königreich den Ärzten jedoch die Erlaubnis, diese Behandlung in klinischen Studien ohne Einschränkung des Geschlechts des Embryos zu testen.
Der Bericht ist ein Fortschritt für amerikanische Wissenschaftler, die daran interessiert sind, klinische Studien zur mitochondrialen Ersatztherapie durchzuführen, aber die FDA hält vorerst zurück. Während die Agentur die Arbeit des Gremiums an dem Bericht lobte und ihre Ergebnisse prüfte, stellte sie fest, dass das jüngste Bundesbudget "die FDA daran hindert, Mittel für die Prüfung von Anträgen zu verwenden, bei denen ein menschlicher Embryo absichtlich erstellt oder geändert wird, um mögliche Änderungen einzubeziehen" von zukünftigen Generationen geerbt werden, berichtet Stein.
Während die Forscher in Bezug auf die Zukunft des mitochondrialen Ersatzes vorsichtig optimistisch sind, kann es Jahre dauern, bis die US-Regierung klinische Studien genehmigt, geschweige denn Behandlungen.
