Bevor Jean Bennett einen Weg zur Gentherapie zur Behandlung von ererbter Blindheit bei Kindern fand, stellte sie das Sehvermögen von Welpen wieder her - von denen zwei jetzt bei ihr leben und „Eichhörnchen im Hinterhof jagen“.
Bennett, Wissenschaftler und Arzt an der University of Pennsylvania School of Medicine, ist seit 30 Jahren ein Pionier in der Gentherapie und sucht nach einer Möglichkeit, eine erbliche Form der Blindheit zu behandeln, mit der Menschen geboren werden - die Art, mit der sie geboren wurden Die Eltern erhalten die Nachricht, dass sie "die bunten Bücher im Kinderzimmer weglegen, Braille lernen und die Träume von einem Fahrrad oder Sport beiseite legen sollen", sagt sie.
Als Bennett und ihr Ehemann Albert Maguire, ein Netzhautchirurg, in den neunziger Jahren beschlossen, Wege zur gentherapeutischen Behandlung von genetischer Blindheit zu untersuchen, hatten sie keine Ahnung, was sie erwartet, erklärt sie.
„Wir waren der Meinung, dass wir mit dem Wachstum der Technologie, die es den Menschen ermöglicht, DNA zu klonen und zu manipulieren, und der Kenntnis der Gene einen Unterschied machen können. Wir waren sehr naiv. Wir kannten nicht alle Hindernisse, aber wir gingen sie nacheinander an “, sagte Bennett dem in Baltimore ansässigen Koch Spike Gjerde bei„ The Long Conversation “, einer Veranstaltung, an der mehr als zwei Dutzend Denker acht Stunden lang teilnahmen Weitergabe von Zweipersonendialogen über die Hoffnung auf die Zukunft am 7. Dezember 2018 im Smithsonian Arts and Industries Building.
Im Dezember 2017 erhielt die Gentherapiebehandlung ihres Teams die FDA-Zulassung, die nicht nur die Behandlung von erblicher Blindheit ermöglichte, sondern auch Forschern den Einsatz der Gentherapie zur Behandlung vieler weiterer genetischer Erkrankungen ermöglichte. Im vergangenen Dezember wurde das Medikament in der Europäischen Union zugelassen. In gewisser Weise ist die Zukunft, auf die sie gehofft hat, endlich da.
Und wie genau ist es, ein blindes Kind zu heilen?
"Es ist absolut unbeschreiblich", sagt Bennett. "Jedes Mal, wenn ich das sehe, möchte ich unbedingt weinen."
