Sollte es dem Menschen gestattet sein, seinen eigenen genetischen Code zu ändern? Diese Frage ist kontrovers - insbesondere seit der Entwicklung von CRISPR-Cas9, einer Technologie, die Genome bearbeiten kann. Jetzt haben die National Institutes of Health die erste klinische Studie von CRISPR in den Vereinigten Staaten genehmigt, schreibt Sara Reardon für Nature News.
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Bis Ende des Jahres werden Wissenschaftler der University of Pennsylvania eine Studie durchführen, in der geprüft wird, ob die Technologie für den menschlichen Gebrauch unbedenklich ist, berichtet Reardon. Es ist das erste Mal, dass CRISPR in den USA an menschlichen Genen angewendet wird, und es wird in Ländern wie Großbritannien zugelassen. Das NIH-Beratungsgremium für rekombinante DNA, das der Agentur ethische und Forschungsaufsicht gewährt, hat den Vorschlag geprüft und genehmigt.
Mit CRISPR, das auch unter dem längeren Namen Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats bekannt ist, können Wissenschaftler Gene ein- und ausschalten und sogar Teile der DNA austauschen. Diese Studie wird vom Parker Institute for Cancer Immunotherapy finanziert, das Anfang dieses Jahres vom früheren Präsidenten von Facebook, Sean Parker, mit einer Investition von 250 Millionen US-Dollar gegründet wurde.
Die Studie zielt auf menschliche T-Zellen ab, eine Art weiße Blutkörperchen, die ein wichtiger Bestandteil des Immunsystems ist und Infektionen und Krankheiten abwehrt. T-Zellen verwalten nicht nur Immunantworten. Sie können auch Krebszellen jagen und töten. In diesem Fall, so Reardon, werden die Forscher Gene in T-Zellen einfügen und bearbeiten und sie dann wieder in das Blut der Patienten einschleusen, um die Zellen zu noch besseren Maschinen zur Krebsbekämpfung zu machen.
Die Forscher planen dies, indem sie die Gene so bearbeiten, dass T-Zellen Krebszellen erkennen und gezielt angreifen können, während sie gleichzeitig ein Gen entfernen, das es den Krebszellen ermöglicht, sie im Gegenzug zu erkennen und anzugreifen. Sie planen auch, ein Protein zu entfernen, das die Krebsbekämpfung behindern könnte, berichtet Reardon. Diese Änderungen an den T-Zellen werden hoffentlich die Sicherheit von CRISPR überprüfen und bestehende Krebstherapien verbessern.
Die Zulassung kommt etwas früher als erwartet: Wie Antonio Regalado für MIT Technology Review schreibt, galt ein Unternehmen namens Editas, das Blindheit mit CRISPR behandeln will, lange als das erste, das die Zulassung erhalten würde. Aber es kam nicht ohne Kontroversen.
Die Mitglieder des Prüfungsausschusses hatten Bedenken, dass sowohl die University of Pennsylvania als auch der leitende Forscher der Studie Patente und Unternehmen besitzen, die von dem kürzlich genehmigten Test profitieren könnten, schreibt Jocelyn Kaiser für das Science Magazine . Die Boardmitglieder äußerten sich auch besorgt über UPenns Vermächtnis in Bezug auf Gentherapie. Ein junger Mann namens Jesse Gelsinger starb 1999, als er an einer von UPenn-Forschern durchgeführten Studie teilnahm. Sein Tod ereignete sich nur vier Tage nach der Injektion von Korrekturgenen zur Behandlung einer tödlichen Form seiner Stoffwechselstörung bei Säuglingen.
Die RDAC-Zulassung von CRISPR ist nur die erste Hürde für diejenigen, die die Technologie zur Bearbeitung menschlicher Gene in den USA einsetzen möchten, schreibt Kaiser. Jetzt müssen die Forscher auf die Genehmigung des Ethikausschusses und der FDA warten. Aber zum Guten oder Schlechten scheint CRISPR in den USA bald mehr Fakt als Phantasie zu sein. Die Frage ist nicht mehr, ob oder wann.
