Einige der schwerwiegendsten medizinischen Probleme werden durch Gene verursacht, die kein notwendiges Protein oder keine fehlerhafte Version produzieren. Wissenschaftler haben seit einem Vierteljahrhundert erkannt, dass es möglich sein sollte, solche Zustände zu heilen, indem man die fehlerhaften Gene durch solche ersetzt, die richtig funktionieren. Sie haben gelernt, wie man die fraglichen Gene in gesunden Zellen findet und aus längeren DNA-Abschnitten herausschneidet. Sie haben gelernt, wie man die "guten" Gene in Viren einführt, die als Vektoren dienen. "Der gesamte Zweck eines Virus besteht darin, seine DNA in eine Zelle einzufügen."
Zumindest bisher war es Forschern nicht möglich, eine Krankheit durch Gentherapie dauerhaft zu heilen. Das Ganze gestaltet sich weitaus komplizierter als gedacht. Und die ganze Anstrengung erlitt einen schweren Rückschlag, als ein jugendlicher Patient während einer Gentherapie-Studie starb - anscheinend an dem Virus, nicht an dem eingeführten Gen. Tatsächlich wird Theodore Friedmann, ein Pionier, der 1972 eine wegweisende Veröffentlichung mitautorisierte, den Ausdruck "Gentherapie" nicht verwenden, sondern "Gentransfer" vorziehen, um den Stand der Forschung zu beschreiben.
Kürzlich haben Forscherteams in Frankreich und den Vereinigten Staaten von kleinen Erfolgen berichtet. Im ersten Fall korrigierte die Gruppe einen Immundefekt bei zwei Säuglingen. Bei der anderen injizierten die Wissenschaftler Viren mit dem erforderlichen Gen in drei Personen mit Hämophilie. Ein Jahr später produzierten zwei von ihnen einen Blutgerinnungsfaktor, der Hämophilen fehlt.
Grundsätzlich hat die Gentherapie das Potenzial, Krankheiten mit fehlerhaften Genen nicht nur zu heilen. Betrachten Sie Patienten mit einer Erkrankung der Herzkranzgefäße, bei denen die Gefäße teilweise verstopft sind, so dass das Gewebe stromabwärts der Verstopfungen nicht genug Blut und daher nicht genug Sauerstoff erhält. In solchen Fällen wird der Körper auf natürliche Weise mehr Blutgefäße erzeugen, um die sogenannte Kollateralzirkulation zu gewährleisten. Aber oft kann der Körper nicht mithalten und sauerstoffarme Zellen erzeugen den Schmerz, der als Angina bezeichnet wird. Durch die Zugabe von Genen, die einen angiogenen Wachstumsfaktor im Körper produzieren, kann die Kollateraldurchblutung beschleunigt und gesteigert werden.
Von dieser Art der Verbesserung ist es jedoch ein einfacher Sprung zur Einführung von Genen, die einen vollkommen gesunden Körper verbessern. Plötzlich sind wir der Eugenik nahe, einer diskreditierten Wissenschaft (die Nazis waren große Anhänger), die Rasse zu verbessern - unsere eigene.
Gentherapie hat ein enormes Potenzial, und Wissenschaftler nähern sich jeden Tag dem Erfolg ihrer Patienten an. Das wird ein großartiger Tag für viele Leute.
